本日の記事はJocelynn Pearlさんによる「A Guide to Decentralized Biotech」の翻訳記事となります。
Jocelynn Pearさんはバイオテクノロジーの科学者であり、会社設立者であり、ポッドキャスターでもあります。UltraRare The Podcast （分散型科学について）とLady Scientist Podcastの両方を主催しています。
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https://future.a16z.com/a-guide-to-decentralized-biotech/
アメリカのバイオテクノロジーは伝統的に中央集権的な産業であり、ほとんどの企業は少数の都市に集中し、社内サイエンティストのチームによって運営されています。
1980年代にバイオテクノロジーが台頭してきたとき、人材や知的財産を提供する大学から地理的に近いことなど、中央集権的な構造にはそれなりの理由がありました。しかし、資金調達の動向、労働力のグローバル化の進展、不動産市場、他業界における分散型モデルの人気などの最近の変化により、中央集権的なアプローチの限界が浮き彫りになってきています。過去5年間に表面化し始めたこれらの変化は、パンデミックによってさらに増幅されており、必要とされてきているのです。
今、バイオテクノロジー業界では、さまざまな形で分散化が進んでいます。スタートアップ企業は主要拠点の外で起業し、ラボのスペースを共有し、国境を越えて雇用し、研究プロジェクトで共同作業を行うようになっています。さらに、分散型自律組織（DAO）のような、従来の企業を超えた新しいタイプの組織が、資金提供を受けて医薬品開発のゲームに参入しているのを目にすることもあります。
分散型モデルはまだ実験的なものです。しかし、小規模な企業にとっては参入障壁が低く、より多様な科学者の才能を活用できるため、新薬の開発を早め、うまくいけば効果的な治療法を開発できる可能性があります。
では、バイオテック企業はどのように分散化を利用して、事業を立ち上げているのだろうか。また、新しい創業者はどのように分散化を利用すればよいのでしょうか？私自身のバイオベンチャーやDAOでの勤務経験、そして分散型モデルを模索するバイオテクノロジー界のリーダーたちとの会話（その一部は新しい治療法の発見に貢献しました）をもとに、バイオテクノロジー分野における分散化のガイドを作成しました。このガイドは、この分野で現在何が起きていて、今後数年でどこに向かう可能性があるのかを網羅しています。
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コワーキングとクラウド・ラボ
バイオテクノロジー企業を定義する方法はさまざまだが、そのほとんどは生物学的製剤の開発に焦点を当てた小規模なスタートアップ企業です。一般的には、社内で科学的研究を行うため、専用の「ホーム」ラボを持つ必要があります。しかし、ダラスを拠点とする商業不動産サービス・投資会社CBREの2021年11月のレポートによると、パンデミックの間、ボストンやその他のバイオテクノロジーハブで研究室スペースが特に不足するようになりました。この研究室不足は、「新薬の世界的な普及が、ライフサイエンス分野での強力な資金調達と雇用を生んだ当然の結果である」と報告書は述べています。
バイオテクノロジーが拡大し、利用可能な不動産の供給が減少していることを認識し、いくつかの開発業者は、小規模なチームに対応するために柔軟なコワーキングスペースを構築し始めました。この「WeScience」モデルでは、バイオテクノロジーの新興企業がオフィス、実験室、ベンチスペースを通常1ヶ月単位で共有することができます。この分野の2大企業は、BiolabsとAlexandria LaunchLabsです。
また、研究プロセスをアウトソーシングする「バーチャル・バイオテック」モデルを採用し、物理的な研究スペースを完全に放棄している企業もあります。このルートをとる企業は、以下のサービスのうちの1つ、または複数に費用を支払っています。
- 前臨床から臨床開発、規制当局への申請など、様々なサポートサービスをバイオテクノロジー企業に提供することができるCharles River Labsなどの契約研究機関（CROs）。このCROディレクトリでは、可能なサービスの全範囲を概説しています。
- スポンサー付き研究契約（SRA）は、バイオテクノロジー企業が前臨床または臨床開発のための研究を行うために学術研究所に支払うものです。
- Emerald Cloud LabsやStrateosなどのクラウドラボは、低分子創薬などの機能を自動化し、研究者が遠隔で実験を停止・開始できるAIを搭載したプラットフォームです。
長寿企業のLoyalは、バーチャルバイオテクノロジーの動きを示しています。Loyalの科学者チームは、主にCROが運営する前臨床長寿研究を監督しています。「現在、そして将来のバイオテクノロジー企業の創業者のために、この苦労して得た知識の一部を民主化する」という目的で、LoyalのCEO兼創業者のCeline Halioua氏は、CROを利用する際のコストと考慮事項について書き、CROと自社実験のコスト比較を行いました。
バーチャル・バイオテックには、いくつかの明らかな欠点があります。ひとつは、事前に計画する必要があるため、実施される実験が融通の効かないものになることです。その結果、科学者が自社のラボで自由に実験できることから生まれる、リアルなイノベーションが減少する可能性があります。もう一つは、CRO の利用方法そのものが、新しい創業者にとって扱いにくいということです。CRO によって得意とする機能が異なるため、創業者は、例えば用量設定試験でどの CRO を採用するかを決める際に、未だに口コミによる推薦に頼ることが多いのです。そのため、業界内で確立されたネットワークがあるかどうかは、大きな違いです。また、クラウド・ラボ側では、定期的に実験を行う余裕のある大手製薬会社は、プラットフォームの帯域幅を使い切ることが多くなります。つまり、スタートアップ企業にとっては、クラウド・ラボへのアクセスが障壁となる可能性があるということです。
幸いなことに、これらの欠点は克服できないものではありません。2011年に立ち上げられたプラットフォーム、Science Exchangeは、CROへのアクセスと利用を大幅に改善しました。このマーケットプレイスを通じて、企業は3,500以上のプロバイダーから科学的サービスを調達、注文、支払いすることができ、通常必要な契約解除も減らすことができるのです。LabDAO は、研究アクセスのギャップを埋めるために活動しているもう一つの企業で、小規模なスタートアップ企業や学術研究者が、バイオインフォマティクス解析、自動クローニング、コンストラクトデザインなどのサービスを提供するマイクロCRO（小規模な受託研究）を見つけるためのマーケットプレイスを構築しています。バイオテクノロジーのAWSのようなものを実現するには、まだ長い道のりがあります。しかし、Science ExchangeやLabDAOのようなプラットフォームは、受託研究へのアクセスを徐々に向上させています。
才能に力を与える
最近まで、バイオテクノロジー関連のスタートアップ企業が初期段階の投資を受けるには、既存の大手製薬会社と提携するか、バイオテクノロジー系のVCから資金を調達する必要がありました。他の創業者に比べて、数十年の経験を持つ経営者が重用されていました。しかし、ここ数年、バイオテクノロジー業界では、創業者主導型バイオテクノロジーと分散型サイエンスという2つの動きが活発化し、バイオテクノロジー資源の門戸にパラダイムシフトが起きていることが確認されています。どちらも、創業間もない企業や科学を発展させるために必要な情報を民主化するという理念を掲げています。
ベンチャーキャピタルは依然として方程式の大きな部分を占めていますが、今日、創業者は既存のバイオテクノロジー企業以外の資金調達の選択肢を多く持っている。テック系ベンチャーキャピタルは、特に若い創業者や従来型の創業者ではない創業者を持つ企業へのバイオテクノロジー投資を強化しています。特に、創業者が若く、型にはまらないスタートアップ企業への投資が増加しています。人気のあるスタートアップ企業を獲得するために、より多くのファンドが小切手を切るだけでなく、創業者に実践的なビジネス支援や強固な創業者コミュニティへのアクセスを提供する場合もあります。
Pillar VCが設立し、出資しているバイオテクアクセラレーターのPetriは、このアプローチを象徴しています。Petriは、Frequencyという科学者の起業家向けのスタートアップコースを提供しており、参加者はコミュニティのスラックチャンネルに入り、スタートアップの旅を通して互いに助け合うことができます。もう一つの例はAxialで、創設者のJoshua ElkingtonはバイオテクノロジーのSlackコミュニティを主催し、遺伝子治療から雇用まであらゆることについて議論しています。このコミュニティには1万人を超えるメンバーが参加しています。
他にもコミュニティ主導のファンドの例はたくさんあります。これは、バイオテクノロジー投資家が財務や情報のゲートキーパーを務めることから脱却することを示唆しているのです。これは、より多様な創業者が互いに知識を共有することで、より多くの企業の設立を可能にし、分散化と連動してい苦ことが予測されます。
次世代型コラボレーション
また、科学者や起業家が新しいタイプの分散型チームを結成し、共通の目標を達成しようとする姿も見られ始めています。バイオテクノロジー分野では、このようなネットワークが機能的な治療法につながるかどうかが重要な問題となります。2つのケーススタディは、それが可能であることを示唆してます。
1つ目は、生物学者Ethan Perlstein氏が率いる世界初のバイオテクノロジー公益法人のPerlara PBCです。パールスタイン・ラボとして知られていたPerlaraは、かつてベイエリアのバイオテクノロジー企業の中でも典型的な中央集権的企業で、薬剤の再利用研究による希少疾患の治療法探索に注力していました。そして2020年、Perlstein氏が「Perlara 2.0」と呼ぶ、分散型の科学者とコンサルタントのチームとして再登場し、治療法を探す患者家族や財団のためにロードマップを共同執筆しています。
このグループは、特定の希少疾患に対する医薬品開発の現状を詳しく説明し、治療法を特定するための研究のプロジェクトマネジメントプランを作成します（多くの場合、Charles River LabsなどのCROに依存します）。薬剤の調達から、Maggie’s Pearlのような会社のスピンアウトまで、すべてを監督することができます。初期の薬剤の再利用実験から、2人の患者に有効性を示した小規模実験、そして第3次試験（まもなく患者の登録が開始される）に至るまで、何年もかかったのです。しかしPerlsteinは、このテンプレートがPerlaraプログラム全体の他の患者グループにも再現できることを期待しています。
Phage Directoryもまた、治療法を特定するために協力している科学者たちの分散型グループです。Phage Directoryのアイデアは、あるツイートから始まりました。UCSDの疫学者Steffanie Strathdee氏がファージ研究者に呼びかけ、抗生物質耐性と思われる25歳の患者の治療法を見つける手助けをしてほしいと依頼したのです。(Strathdee氏は以前、夫のTomのためにファージ療法をコーディネートしたことがあり、その時の様子を著書『The Perfect Predator』に詳しく書いています）。
このツイートがきっかけで、あることが判明しました。微生物学者のJessica Sacherと彼女のパートナーは、将来の「ファージ狩り」においてコミュニティの連携を最適化する機会を見出し、他の患者のための鍵（またはファージ療法）を持っているかもしれない研究者のリストを作成することを進めました。
現在、Phage Directoryには448人のファージ研究者と100のファージ組織が登録されています。治療法の可能性を持つ科学者の分散型グローバルネットワーク、警告システム、研究室から診察室まで治療を進めるためのテンプレートなど、そのモデルはシンプルです。このネットワークは、配慮ある使い方または実験的治療ガイドラインの下で、3つの「n-of-1」治療法を提供しています。つまり、抗生物質などの他の選択肢をすべて使い果たした患者に対して、個別に対応した治療法を生み出したのです。Phage Directoryは現在、オーストラリア政府の資金援助を受け、学術医療ネットワークに取り組んでいます。
DAOが資金提供するプロジェクト
最後に、分散型バイオテクノロジー領域で見逃せないのが、Web3でバイオテクノロジーの道を切り開くMoleculeです。 生物医学研究者のTyler Golato氏とエンジニアのPaul Kohlhaas氏は、初期段階の医薬品開発を支援する全く新しいシステムを構築することを目的に2019年にMoleculeを設立しました。同社は目覚ましい発展を遂げ、研究資産をIP-NFTとしてブロックチェーン上で販売するという彼らのアイデアは、トランスレーショナルリサーチを購入する新しい方法を可能にします。さらに、Moleculeは3つのバイオテクノロジーDAOを立ち上げており、ここでは、インターネットの様々なコーナーからコミュニティメンバーを集めるために設計された新しいコレクティブまたは協同組合として機能しています。
Molecule社の長寿に特化したDAOであるVitaDAOでは、コミュニティは高性能なコンテンツとマーケティングエンジンを備えたベンチャーファンドのように運営されています。科学者や投資家などで構成されるディールフローワーキンググループが、資金調達のためのプロジェクトを評価します。コミュニティの決定は主に$VITAトークンを使って投票され、作業の多くは「公開」で行われます。つまり、インターネットに詳しい人なら誰でもDAOのDiscordサーバーやワーキンググループに参加でき、コミュニティの作業をただ観察することだって可能なのです。
VitaDAOのようなバイオテクノロジー系DAOの大きな魅力は、いかに早く仕事を終わらせることができるか、ということでしょう。VitaDAOは、立ち上げから10ヶ月間で、60以上の研究提案を評価し、10のプロジェクトにまたがる約200万ドル相当の研究に資金を提供しました。これは、NIHの研究プロジェクト助成金（通常、1つの研究室に年間25万ドルを5年間支給）を、60の研究室のプロジェクトに分配するようなものです。(この組織の進捗については、Community and Treasury Reportで詳しく読むことができます)。もうひとつの利点は、DAOには従来のバイオテクノロジー企業のような雇用制限がないことです。つまり、様々な経験やキャリアを持つ人がDAOに関わることができ、また、排他性を期待されないので、希望すれば複数のDAOに関わることができるのです。雇用の利点は、伝統的な日雇いの仕事とは異なります。トークンやイーサリアム（あるいは感謝）で支払われるかもしれないし、米ドルで給与を受け取るかもしれません。しかし、時間がある人にとって、バイオテクノロジーDAOで働くことは、科学的なインプット、チームワーク、イノベーションのための遊び場であり、コンテンツやマーケティングなどの新しいスキルを学ぶ場でもあるのです。
批判を歓迎し、先を見据える
専門家の中には、分散型バイオテクノロジーという考え方に批判的な人もいます。中央集権的なシステムを支持する正当な理由もあります。科学者が社内で研究を行う方が安価であったり、個別のチームで作業する方が効率的であったりする場合もあるでしょう。私たちは、新しい分散型システムを改善するために、誠意ある批判を予想し、議論すべきです。理想的な世界では、「ベンチからベッドサイドへ」移動するための何百もの方法を試し、それぞれの新しいベンチャーの構成要素を掛け合わせ、効率を最大化させることができます。まだそこまでは至っていませんが、今後数年間はより多くの実験が行われることでしょう。
技術的な理由でなくとも、このような分散型アプローチを模索する説得力のある理由があります。バイオテクノロジー企業は、新しい治療法を発見し、それを必要とする患者の治療につなげたいと考えています。バイオテクノロジー企業は、新しい治療法を発見し、それを必要とする患者の治療につながることを期待するビジネスです。より速く、より簡単に世界中で研究成果を共有するために、医薬品開発パイプラインの各部を最適化してはどうでしょうか？もし、私たちが失うものが、長年にわたって知られてきたゲート型の集中管理システムだけであるなら、それこそ新しいものを試す理由となるのです。
本日の記事は以上です。
Web3をはじめとして、「分散型」という概念を広く見るようになりましたが、やはり中央集権的に管理する方が効率的であったり安価である分野もあるかと思います。しかし、分散型のバイオテクノロジーが今後発展していくことで、本文にもあるように、「より多くの方法を試して、構成要素を掛け合わせ、最大の効率」を得ることができるのかもしれません。
Covid-19によって創薬のスピードの限界を試された今、既存の慣習や規制がなければどのくらい創薬プロセスが効率化できるのか、という基準がわかった段階なのではないでしょうか。その基準を越えて、私たちの将来に対して非常にインパクトのあるバイオテクノロジーという部門がさらに発展することを願いたいと思います。
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本日の記事は以上となります。
それではまた明日！！
Source：https://future.a16z.com/a-guide-to-decentralized-biotech/
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